Aragón ultima la compra del fármaco para la enfermedad ultrarrara de la niña de Monzón

El departamento aragonés de Sanidad ultima la compra del medicamento Brineura prescrito por los especialistas del servicio de Neuropediatría del Hospital Miguel Servet de Zaragoza, en coordinación con otros expertos de Barcelona y de Alemania, a una niña de 12 años de edad, vecina de Monzón, que sufre lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2 (CLN2) en su variedad atípica, una enfermedad ultrarrara que puede llegar a causar una pérdida del lenguaje y de la movilidad, ceguera y hasta la muerte prematura.

Aragón seguirá de esta forma los pasos de los gobiernos autonómicos de Madrid y de Andalucía, que ya sufragan este mismo tratamiento a otros dos menores desde 2019 y 2022, respectivamente, gracias a la vía extraordinaria que permite el Real Decreto 1015/2019 para dispensar fármacos sin comercializar en casos especiales, pese a que haya una resolución expresa del Ministerio de Sanidad para no financiarlo. 

El consejero de Sanidad, José Luis Bancalero, ha negado haber rechazado pagar el medicamento pese a los informes negativos del Ministerio y del Comité de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras de Aragón "porque a pesar de ello hemos estado haciendomuchas gestiones", ha recalcado.

En este sentido, ha desvelado que en las conversaciones que han mantenido ya con Biomarín, el laboratorio que comercializa Brineura, han arrancado dos compromisos. El primero, un descuento del 50% durante el primer año de tratamiento, con lo que el coste pasaría de 650.000 a algo más de 300.000 euros. Y a partir de entonces, si finalmente el Ministerio acepta financiarlo, la empresa devolverá el dinero que haya pagado de más el Gobierno de Aragón.

Otra prueba del "compromiso" del departamento con esta niña es que ya tiene hecha la valoración por parte del servicio de Neurocirugía del Servet para realizarle la operación necesaria para el tratamiento. Y es que se aplica en el cerebro cada 15 días a través de un reservorio. 

Además, el consejero ha asegurado que en su primer contacto con los padres de la niña el 22 abril ya les informó de que iban a iniciar negociaciones con Biomarín para la compra del medicamento. "Entonces, ya les dije que el Gobierno de Aragón iba a pagarlo, pero que teníamos que seguir el procedimiento que marca el Ministerio y la Agencia Española de Medicamentos", ha recordado.

Nueva propuesta de precio de venta al Ministerio

José Luis Bancalero ha señalado, además, que Biomarín se va a reunir esta misma semana para decidir qué propuesta de precio de venta le va a presentar al Ministerio para intentar que Brineura entre dentro de las prestaciones de la Seguridad Social. 

Pese a este compromiso expreso de pago, "porque el Gobierno de Aragón no pone limitaciones económicas para el tratamiento de un ciudadano", ha resaltado Bancalero, todavía necesitan la autorización especial de la Agencia Española de Medicamentos. Y el consejero ha asegurado al respecto que el Ministerio les ha garantizado que la próxima semana podrían tener ya el permiso, por lo que confían en que la farmacéutica también les suministre el medicamento lo antes posible. "Tristemente, es una enfermedad que no tiene cura y lo único que podemos hacer es aliviar el sufrimiento de los padres y mejorar la incertidumbre de la evolución mientras se sigue investigando", ha manifestado.

Los padres de la menor, Laura Gracia y Adolfo Cantaré, recibieron este miércoles una notificación de la Gerencia del Sector de Zaragoza II en respuesta al requerimiento que presentaron la semana pasada en el Servet para que el hospital volviera a solicitar el visto bueno de la comisión y la autorización de la Agencia Española de Medicamentos a la administración de Brineura en base al RD 1015/2019.

En ella les indican que "tras el compromiso de pago de la consejería de Sanidad del Gobierno de Aragón, el Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Miguel Servet va a iniciar los trámites necesarios, mediante la vía de la adquisición de medicamentos especiales; dicho compromiso se mantendrá mientras se demuestre la efectividad del fármaco y se mantengan los objetivos terapéuticos esperados". Y se comprometen a informarles puntualmente a través del facultativo prescriptor del estado de tramitación del expediente.

Laura Gracia y Adolfo Cantaré han recordado que hasta ahora la única comunicación que tenían de Sanidad fue el rechazo, anotado el 15 de abril de 2024 en la historia clínica de su hija, a la petición del tratamiento argumentando que "tiene una resolución expresa de no financiación en nuestro país y hasta que esa situación no cambie, no puede recomendarse". 

"Sabíamos que la ley estaba a nuestra favor y aunque valoramos la decisión muy positivamente, es una pena que hayamos tenido que llegar a este extremo de exponer a la niña para que se nos diera la razón. Pero al final lo importante es conseguir el tratamiento para ella", han subrayado los padres.